Запланированы исследования генной терапии наследственных заболеваний

О скором начале генной терапии на людях сообщило 8 декабря издание Обзор технологий Массачусетского технологического института (MIT Technology review).

По их сообщению, компания CRISPR Therapeutics планирует технологию редактирования генов преобразовать в форму генной терапии.

Данная компания хочет попытаться вылечить наследственную болезнь бета-талассемию генетической коррекцией клеток крови. Предполагается начать тестирование технологии на людях в следующем году.

Напомним, что в 2013 году впервые была продемонстрирована технология, позволяющая хирургически вырезать и вставлять генетический код в живую клетку человека. Вскоре после этого было профинансировано создание кластера трех биотехнологических компаний, играющих теперь ведущую роль в практическом применении передовых исследований в области молекулярной биологии и биоинженерии. Кластер расположен в кампусе одного из ведущих университетов США — МIT (Массачусетского технологического института) в Кембридже (район Бостона), штат Массачусетс.