Генная терапия частично восстановила слух детям с врожденной глухотой

Частичное восстановление слуха наблюдается у пяти детей, родившихся полностью глухими, после прохождения «революционной» генной терапии, заявили исследователи 5 июня в журнале Nature Medicine.

Клиническое исследование проводилось специалистами Massachusetts Eye and Ear — офтальмологической больницы в Бостоне совместно с Глазной больницей Фуданьского университета в Шанхае. Это было первым в мире исследованием, в котором генная терапия применялась к полностью глухим детям.

У всех пятерых детей, в возрасте от 1 до 11 лет, получивших генную терапию, была наследственная форма глухоты с обозначением DFNB9, вызванная мутациями в гене OTOF. Когда этот ген не может производить белок отоферлин, то нарушается передача звуковых сигналов от уха к мозгу.

«Дети были выбраны потому, что раннее вмешательство генной терапии принесет им наибольшую пользу, особенно в развитии речи», — сказал автор исследования Чжэн-И Чен, доктор философии, научный сотрудник лабораторий Итон-Пибоди в Massachusetts Eye and Ear. «Однако с точки зрения безопасности это более рискованно для детей», — добавил он.

Согласно публикации, у детей не только частично проявился слух, но и способность определять происхождение и расположение звуков даже в шумной обстановке.

Данное исследование является продолжением более раннего исследования, начавшегося в декабре 2022 года, в ходе которого была успешно проведена генная терапия только на одном ухе, лишенном слуха.