В США одобрили самое дорогое лекарство в мире

Лекарственный препарат Zynteglo, применяемый при заболевании одним из редко встречающихся видов анемии, одобрило для использования Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Об этом 21 августа сообщает Reuters.

На текущий момент на территории Соединенных Штатов насчитывается около 1,5 тыс. человек с диагнозом бета-талассемия, которые смогут приступить к генной терапии препаратом Zynteglo к концу 2022 года. Одна инъекция препарата обойдется в $2,8 млн. По словам производителя препарата — компании Bluebird bio — этого достаточно для того, чтобы полностью ликвидировать симптомы заболевания.

Напомним, бета-талассемия — это генетическое заболевание, передающееся по наследству. Его причиной являются генные мутации, снижающие выработку гемоглобина в эритроцитах.

Препарат Zynteglo предназначен для изъятия клеток костного мозга и замену мутировавшей версии гена на «правильную».