В Свердловской области будут бесплатно снабжать лекарствами детей с СМА

Экспериментальным препаратом «Рисдисплам» планируется обеспечивать больных спинально-мышечной атрофией детей в Свердловской области, сообщает 29 февраля департамент информационной политики региона.

Препарат производится в Швейцарии и не зарегистрирован в России. Лабораторные клинические исследования по состоянию на 16 июня 2018 года не были завершены.

Спинально-мышечная атрофия — это генное заболевание, при котором у больного нет участка хромосомы, кодирующего белок, ответственный в конечном счете за работу двигательных нейронов. В результате его отсутствия прекращается работа различных мышц, в том числе диафрагмы и межреберных, из-за этого больной не может дышать.

Ранее для лечения этого заболевания использовался препарат «Спинраза», однако его инъекции необходимо делать каждые 4 месяца, а одна инъекция стоит 125 тысяч долларов.

Сейчас для больных СМА в Свердловской области применяются только меры поддержания жизни: искусственная вентиляция легких, аспираторы и другое.

Отметим, в США успешно лечат СМА путем однократного введения препарата генной терапии Zolgensma, действие которого основано на встраивании в клетки недостающего участка гена.