Биохакеры создали копию генного лекарства в 150 раз дешевле оригинала
Группа энтузиастов-исследователей в области молекулярной биологии заявила, что они создали копию лекарственного препарата Glybera для генной терапии, который стоит 1 миллион долларов, 30 августа сообщает MT Technology Review.
Glybera — первый одобренный в США и Европе препарат для лечения очень редкого генетического заболевания — дефицита липопротеинлипазы (ЛПЛ), встречающегося с частотой 1-2 случая на 1 млн. человек. Из-за дефекта в гене в организме пациента не вырабатывается фермент ЛПЛ, который участвует в метаболизме жиров. Это приводит к постоянным приступам панкреатита. Glybera доставляет нужный ген в клетку с помощью вируса, и клетка начинает вырабатывать необходимый фермент. Биологи-энтузиасты предложили более простую технологию. Изучив в научных статьях информацию о генетической последовательности гена, для которой пациентам требуются исправленные копии, они разместили заказ в одной из компаний на синтез цепочки ДНК с нужной последовательностью генов. Затем ДНК была превращена в кольцевую генетическую конструкцию. При добавлении в клетку этот круг ДНК также начинает производить небольшое количество необходимого фермента ЛПЛ. Стоимость полученного лекарства составит уже 7 000 долларов.
Ученые опасаются, что препарат от биохакеров без должной проверки может нанести вред пациентам, однако, приветствуют разработку способов удешевления таких лекарств как Glybera. Более того, из-за своей дороговизны год назад Glybera была выведена с европейского рынка. Генетик Майкл Хейден, возглавлявший создание Glybera, вспоминает, с каким энтузиазмом ученые создавали лекарство, которое должно было помочь людям, и какое их ждало разочарование, когда компания выставила ценник в миллион долларов за готовое лекарство: «Как ученые-клиницисты, мы полностью потеряли контроль над проектом. Они решили, что собираются заработать миллионы долларов. В 2012 году в Европе это было возмутительно».
Ранее метод лечения, основанный на принципах генной терапии с помощью вируса, был предложен для лечения Х-сцепленного тяжелого комбинированного иммунодефицита.
