В США одобрили средство от болезни Альцгеймера. Эффект пока под вопросом

Адуканумаб, первый препарат, предназначенный для лечения возможной причины болезни Альцгеймера, а не ее симптомов, был одобрен в США в июне прошлого года. Однако дебаты по его поводу продолжатся и в 2022 году, пишет 1 января журнал New Scientist.

Препарат нацелен на бета-амилоид, белок, который образует бляшки в головном мозге, часто встречающиеся у людей с болезнью Альцгеймера. Но у препарата есть как свои сторонники, так и критики. До сих пор не было доказано, что он уменьшает главные симптомы болезни Альцгеймера — потерю памяти и спутанность сознания. Другие широко используемые лекарства немного облегчают эти симптомы, но они действуют не на всех, и их действие со временем ослабевает.

Орган по регулированию лекарственных средств США, Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA), одобрил адуканумаб для использования для борьбы с болезнью Альцгеймера на ранней стадии на том основании, что он уменьшает количество амилоидных бляшек. Они долгое время рассматривались как «биомаркер» болезни — другими словами, биологический показатель прогрессирования или тяжести заболевания.

На основе биомаркеров лекарства одобрялись и ранее. Например, уровни «плохого холестерина» рассматриваются как биомаркер сердечных заболеваний. Но в случае болезни Альцгеймера вопрос о том, являются ли бляшки действительным биомаркером, все еще является предметом обсуждения.

Растет беспокойство по поводу того, что они могут быть не причиной, а чем-то более похожим на побочный эффект процесса заболевания. Нацеливание на бляшки «с достаточной вероятностью окажет клинический эффект», говорит Сьюзан Кольхаас из британского Исследовательского фонда Альцгеймера, «но это еще предстоит проверить».

Производитель препарата, компания Biogen, сообщила New Scientist: «Одобрение адуканумаба Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов было получено после обширной разработки, клинических испытаний и процесса проверки нормативных актов, подкрепленного данными более 3000 пациентов, участвовавших в наших испытаниях».

Однако, когда FDA одобрило адуканумаб, оно пошло вразрез с рекомендациями своей научно-консультативной группы, которым оно обычно следует, — ни один из 11 членов не счел его готовым к утверждению, и три члена подали в отставку в знак протеста.

Одно клиническое испытание показало, что около 40 процентов людей, принимавших препарат, испытывали отек мозга или кровотечение, видимые при сканировании.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов заявило, что адуканумаб теперь следует протестировать в более крупном клиническом исследовании, но на практике для получения результатов может потребоваться много лет. Немногие люди могут захотеть участвовать в плацебо-контролируемом исследовании и рисковать приемом пустышек после того, как препарат был одобрен, отмечает издание.

17 декабря Европейское агентство по лекарственным средствам решило не одобрять адуканумаб. Он также находится на рассмотрении Британского агентства по регулированию лекарственных средств и медицинских изделий.

Если препарат будет одобрен в Великобритании, необходимо будет провести оценку, чтобы решить, является ли он экономически эффективным для использования национальными службами здравоохранения. В США это стоит 56 000 долларов в год, указывает New Scientist.