В России прошел регистрацию самый дорогой лекарственный препарат

Препарат «Золгенсма» для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) получил регистрационное удостоверение в РФ, 10 декабря сообщает «Фармвестник».

Препарат, разработанный компанией Novartis, является в настоящий момент самым дорогим лекарством в мире. Так, стоимость одной инъекции составляет около 2,1 млн долларов США.

Препарат предназначен для лечения тяжелого генетического заболевания — спинальной мышечной атрофии, при которой происходит гибель нервных клеток спинного мозга. Болезнь проявляется постепенным восходящим параличом мышц и приводит в итоге к параличу дыхательной мускулатуры и смерти от удушья.

«Золгенсма» является одним из первых препаратов генной терапии.

В России препарат закупает НКО «Круг добра», занимающаяся помощью детям с СМА. Организация закупала препарат еще до регистрации его в России.

Кроме «Золгенсмы» в России получили регистрацию еще два препарата от СМА: «Спинраза» компании «Биоген», одобренный в 2019 году и «Эврисди» от компании «Ф. Хоффман-Ля Рош».