В США одобрили препарат для лечения детской карликовости
Препарат для лечения детей с ахондроплазией, разработанный фармацевтической компанией BioMarin Pharmaceutical, получил разрешение от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Об этом 19 ноября сообщает пресс-служба фармкомпании.
Ахондроплазия — это генетическое заболевание, влияющее на рост костей и приводящее к низкому росту. Это заболевание является наиболее распространенным типом карликовости у детей.
Препарат BioMarin снижает активность гена, который предотвращает нормальный рост костей у пациентов с этим заболеванием.
В компании сообщили, что FDA в ускоренном порядке предоставило препарату под торговой маркой VOXZOGO разрешение на использование для детей старше 5 лет. Препарат снижает активность гена, который предотвращает нормальный рост костей у пациентов с этим заболеванием.
«Voxzogo — это первый препарат, основанный на акценте BioMarin на молекулярной генетике и нацеленный на первопричину заболевания. Более чем десятилетние научные исследования лежат в основе медицинских достижений, которые представляет Voxzogo. Мы благодарим FDA за признание его ценности как первого вариант терапевтического лечения для детей с ахондроплазией», — заявил генеральный директор компании Жан-Жак Бьенэме.
FDA одобрило этот препарат в рамках ускоренной процедуры утверждения, что требует проведения постмаркетингового исследования для оценки окончательного роста у взрослого человека.
Компания планирует сделать Voxzogo доступным в США к середине — концу декабря. Препарат также находится на рассмотрении регулирующих органов в Японии, Бразилии и Австралии и может получить одобрение в странах в 2022 году.
