Медики Японии стремятся разработать индивидуальные лекарства
Индивидуальные лекарства для пациентов с генетическими нарушениями планируют разработать два японских медицинских учреждения, сообщил в воскресенье ведущий участник проекта, сообщает 25 декабря The Japan Times.
Проект, в котором участвуют Токийский медико-стоматологический университет и Национальный центр неврологии и психиатрии, направлен на поиск лекарств от редких заболеваний, которые потенциально можно лечить с помощью препаратов на основе нуклеиновых кислот, нового развивающегося класса терапевтических средств, завязанного на базу данных, насчитывающей около 2250 пациентов.
Разработка будет осуществляться на основе технологии, нацеленной на экспрессию болезнетворных белков в мутировавшем гене. Фармацевтические компании неохотно разрабатывают лекарства для лечения крайне редких заболеваний из-за высоких затрат и трудностей. Тем не менее, такие препараты уже применяются в Соединенных Штатах.
«Мы надеемся выяснить, сможем ли мы создавать эффективные препараты, адаптированные к конкретным пациентам, и постараемся найти как можно больше людей, которых можно ими лечить», — сказал Таканори Йокота, профессор неврологии и неврологических наук Токийского медицинского и стоматологического университета. Он является ведущим участником проекта.
Первые пациенты будут отобраны из числа лиц, зарегистрированных в рамках Инициативы по редким и недиагностированным заболеваниям — проекта, который анализирует гены людей, болезнь которых не может быть идентифицирована или лечение которой неизвестно.
Инициатива охватывает широкий спектр расстройств, включая неврологические, сердечные и метаболические нарушения, каталогизируя более 1700 родственных последовательностей генов.
Около 70% заболеваний в Японии наблюдаются только у одной или двух семейных линий, причем многие из них не имеют какого-либо эффективного лечения.
В дополнение к гену-возбудителю при выборе пациентов-кандидатов для разработки препаратов на основе нуклеиновых кислот будут приниматься во внимание такие факторы, как возраст, тяжесть симптомов и скорость прогрессирования заболевания.
Поскольку метод синтеза препаратов на основе нуклеиновых кислот уже разработан, лечение может быть завершено примерно через шесть месяцев после секвенирования целевого гена.
Но остается ряд проблем, таких как высокие затраты, поскольку лечение в настоящее время оценивается примерно в 100 миллионов иен (750 000 долларов США) на пациента, и то, как оценить безопасность новых лекарств.
В отличие от традиционной медицины, индивидуальный характер препаратов нуклеиновых кислот означает, что их эффективность и безопасность не могут быть оценены в клинических испытаниях, когда одна группа получает препарат, а другая — плацебо.
