Двое детей из РФ и Казахстана умерли в ходе лечения препаратом «Золгенсма»

При лечении спинальной мышечной атрофии (СМА) лекарством Zolgencma умерли два ребенка из России и Казахстана, 11 августа сообщает швейцарская фирма-производитель лекарства Novartis.

Препарат является одним из самых дорогих в мире, за одну дозу необходимо заплатить свыше двух миллионов долларов. В компании сообщили, что смерть детей наступила в результате острой печеночной недостаточности, которая наступила через шесть недель после ввода лекарства методом инфузии.

СМА является генетической болезнью, при которой у детей нарастает мышечная слабость, в результате которой снижаются функции дыхания и глотания. Лечение этой болезни ограничено снятием симптомов, также больной вынужден всю жизнь принимать дорогие лекарства. Согласно статистике, половина детей с этой болезнью не доживает до 2 лет.