В Великобритании одобрили мРНК-препарат для лечения высокого холестерина
Новый генетический препарат для снижения уровня холестерина в крови на основе технологии «выключения генов» одобрил Минздрав Великобритании, 13 сентября сообщил научный портал Science Alert.
Сообщается, что новый генетический препарат под названием «Инклисиран» будет прописан 300 тыс. пациентов в течение ближайших трех лет. При этом, как и в случае мРНК-вакцин против коронавируса, укол препаратом будут ставить дважды в год.
В статье говорится, что ранее технология «выключения генов» использовалась только в препаратах для лечения редких генетических заболеваний, поэтому «Инклисиран» будет одним из первых лекарств, которые будут прописаны более массово.
Принцип действия препарата основан на доставке в клетку специальной РНК-молекулы, которая будет взаимодействовать там с информационной РНК, вырабатывающей протеин PCSK9, разрушая переносимые ей инструкции по его созданию. Этот протеин участвует в процессе регуляции уровня холестерина в крови и оказывается в избытке у людей с повышенным холестерином. Таким образом, по замыслу создателей препарата, уровень холестерина удастся снизить, устраняя причину его появления, а не следствие, говорится в материале.
Несмотря на то, что обычно для доставки РНК в клетку используют вирусный вектор (например, как в вакцине «Спутник V» — прим. ИА Красная Весна) или специальные наночастицы (как в вакцинах Pfizer или Moderna), в данном случае авторы пошли по другому пути. Они сильно трансформировали созданную специальную РНК, чтобы она могла «пережить» деградацию в человеческой крови, а также добавили к ней лиганд — молекулу сахара, которая позволяет ей закрепиться в клетках печени, являющихся целью новой терапии.
Отмечается, что в перспективе аналогичные методы терапии собираются опробовать против многих функциональных расстройств, в частности — болезней Хантингтона и Альцгеймера. Авторы отмечают, что технология мРНК требует более тщательных клинических исследований, чтобы ее можно было применить в более широком масштабе.
Напомним, вакцинация против коронавирусной инфекции стала первым случаем массового применения генетических технологий на человеческой популяции. Ряд крупных специалистов в России и за рубежом, в частности — нобелевский лауреат, вирусолог Люк Монтанье, а также бывший советник генсека ООН Кофи Аннана по биологическому оружию Игорь Никулин, ранее заявляли, что технология мРНК является малоизученной, поэтому ее применение может привести к непредсказуемым последствиям.
