Генная терапия для лечения болезней признана безопасной и эффективной

Долгосрочное исследование по отслеживанию группы детей, получивших лечение экспериментальной генной терапией, показавшее, что лечение является безопасным и эффективным, завершено Калифорнийским университетом в Лос-Анджелесе, 20 октября следует из публикации в журнале Blood.

Исследование проводилось в рамках второй фазы клинических испытаний этого еще не одобренного метода лечения. 10 детей в 2009 году подверглись терапевтической процедуре, направленной против редкого иммуного заболевания. Им были пересажены стволовые клетки, обработанные генномодифицированным ретровирусом для того чтобы «перезаписать» функционал клеток, имеющих отклонения.

Девять из десяти детей, получивших лечение, показали очень хорошую динамику выздоровления уже в первые годы. Единственный ребенок, здоровье которого почти не показало улучшений, был самым взрослым в тестовой группе. На момент лечения ему было 15 лет. Предполагается, что генная терапия дает наиболее эффективные результаты при применении в раннем возрасте.