Двое детей умерли при лечении самым дорогим препаратом в мире

Двое детей — в России и в Казахстане — умерли при лечении спинальной мышечной атрофии (СМА) препаратом Zolgensma, сообщила 12 августа швейцарская фирма-производитель лекарства Novartis.

В сообщении указывается, что причиной гибели обоих детей стала острая печеночная недостаточность, которая наступила после пяти-шести недель введения препарата методом инфузии.

Отмечается также, что Zolgensma считается самым дорогим в мире препаратом, поскольку одна доза оценивается в сумму более $2 млн. Изначальное название препарата — онасемноген абепарвовек, он является первым препаратом для генной терапии спинальной мышечной атрофии, Zolgensma — это торговое наименование лекарства.

Препарат применяется для лечения детей в возрасте моложе 2 лет со спинальной мышечной атрофией (СМА), генетического заболевания, которое выражается в прогрессирующей мышечной слабости. СМА возникает из-за мутации гена SMN1, которая приводит к нарушению работы двигательных нейронов спинного мозга, — клеток, передающих сигнал от нервной системы к мышцам.