Путину рассказали о генной инженерии для лечения гемофилии

Метод лечения гемофилии с помощью редактирования генома описал президенту России Владимиру Путину председатель ученого совета университета «Сириус» Роман Иванов, 9 сентября сообщает РИА Новости.

Во время посещения президентом лабораторного комплекса научно-технологического университета «Сириус» Иванов рассказал главе государства о перспективах использования методов генной инженерии в медицинских целях. Он рассказал о разработке технологии редактирования генома для лечения наследственных заболеваний, в том числе гемофилии.

При этом председатель ученого совета университета «Сириус» отметил, что за рубежом пошли по пути создания «супердорогих лекарств на основе рекомбинантных вирусов», но это, по словам Иванова, тупиковая ветвь развития биофармацевтики.

Ученый пояснил, что вирусы имеют большие проблемы с безопасностью, а препараты такого типа могут вызывать побочные эффекты и весьма дороги в производстве. После этого Иванов рассказал о технологии, которую разрабатывают в «Сириусе».

«Мы с помощью таких липидных наночастиц доставляем в клетки печени так называемые системы редактирования генома, которые целенаправленно вырезают мутацию и вставляют правильный участок гена», — заявил ученый.

По его словам, если модифицировать таким образом несколько процентов клеток печени, то фактор свертывания крови у человека полностью восстановится. Он подчеркнул, что эту технологию сейчас тщательно проверяют на лабораторных животных и только после множества проверок безопасности и эффективности метода ученые надеются выйти на клинические исследования с пациентами.