Минздрав РФ зарегистрировал самый дорогой препарат в мире

Разрешение на использование в России препарата «Золгенсма», предназначенного для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), получила швейцарская фармацевтическая компания Novartis, запись об этом внесли в госреестр лекарственных средств, 9 декабря сообщает издание «Фармвестник».

По данным издания, заявку в Минздрав РФ фармкомпания подавала в июле 2020 года. Препарат применяют для лечения СМА у детей в возрасте до двух лет. Причем этот препарат является самым дорогим в мире — один укол стоит $2,125 млн.

«Золгенсма» содержит вектор для доставки отсутствующего или дефектного гена SMN1. Этот ген отвечает за синтез белка SMN, который необходим для функционирования двигательных нейронов и скелетной мускулатуры.

В России данный препарат закупают через фонд помощи детям с редкими заболеваниями «Круг добра». Сейчас фонд планирует обеспечить им 12 детей. Это уже третий препарат для лечения СМА, одобренный Минздравом. В 2019 году одобрена «Спинраза» от компании «Биоген», а в 2020 году — «Эврисди» от компании «Ф. Хоффманн-Ля Рош».

Отметим, СМА является редкой генетической болезнью, при которой поражаются двигательные нейроны спинного мозга. Это приводит к атрофии и параличу мышц.