Болезнь Паркинсона научились лечить у обезьян
Терапию для лечения болезни Паркинсона стволовыми клетками, которая показала быстрый и длительный эффект у обезьян, разработали китайские ученые из Куньминского университета науки и техники рассказывает 1 февраля газета South China Morning Post.
Животные, которые до этого едва могли двигаться в своих клетках, смогли встать, взять еду и прокормить себя всего через две или три недели после введения в их мозг лабораторно полученных мезенхимальных стволовых клеток (МСК). Их двигательное и психическое состояние продолжало улучшаться в течение следующих пяти лет.
Болезнь Паркинсона является сегодня одним из наиболее распространенных дегенеративных заболеваний головного мозга, поражающим не менее одного процента людей старше 60 лет во всем мире. Хотя основная причина остается неизвестной, проявляется оно в результате потери нервных клеток в основании мозга, которые вырабатывают химическое вещество под названием дофамин для координации движений тела.
Чтобы помочь мозгу генерировать нервные клетки, вырабатывающие дофамин был разработан препарат Леводопа. «Однако менее одного процента дозы может достичь мозга, что делает пероральные препараты эффективными только на ранней стадии заболевания», — отмечает Ли Тяньцинь, ведущий автор исследования.
Проводились обширные исследования по использованию стволовых клеток для лечения болезни Паркинсона, например, путем их использования для создания здоровых нервных клеток взамен поврежденных. Но пока лишь небольшая часть нервных клеток может выжить после трансплантации, и требуется шесть месяцев или больше, чтобы проявился терапевтический эффект, отмечают эксперты.
Итогом работы команды Куньминского университета стала разработка генетически модифицированных стволовых клеток, функция которых заключается в синтезе и высвобождении дофамина в нужном участке мозга.
По словам Ли, по сравнению с нервными клетками эти клетки могут легче выживать. Взрослые стволовые клетки относительно безопасны, легкодоступны и могут избежать негативной реакции со стороны иммунной системы. Ученые сначала выделили МСК из пуповин человека, прежде чем ввести три гена, ключевых для синтеза дофамина. После успешного тестирования технологии на крысах команда Ли в 2017 году перешла к обезьянам, у которых была вызвана болезнь Паркинсона.
Некоторые из приматов страдали от этой болезни более года и едва могли самостоятельно передвигаться или есть. К большому удивлению команды, всего через несколько недель после инъекции три обезьяны начали ползать и могли легко брать еду с вращающейся тарелки.
По словам Ли, генетически модифицированные МСК были введены в общей сложности девяти обезьянам, и большинство из них восстановили значительную часть своих движений, аппетита и веса к прошлому году. Их когнитивные и эмоциональные нарушения также улучшились. Для сравнения — состояние трех больных обезьян в контрольной группе, которые не получали клеточного лечения, ухудшилось.
Если будет доказана эффективность методики на людях, генетически модифицированные клетки можно будет производить массово и потенциально обеспечить доступное лечение миллионам людей по всему миру, утверждают представители университета в статье, опубликованной журналом Parkinson’s Disease.
«Результаты исследований впечатляют, предполагая, что подход, используемый авторами, действительно может иметь шанс стать клинически полезной терапией», — прокомментировал работу китайских ученых Томас Вихманн, который руководит Центром по исследованию болезни Паркинсона в Университете Эмори в Соединенных Штатах. .
Вместе с тем по его словам, для этого необходимо, чтобы результаты были подтверждены в ходе более крупных испытаний на приматах и воспроизведены другими лабораториями.
