В Китае проведут первое в мире исследование терапии врожденной глухоты
Девятая народная больница Шанхая набирает пациентов со всего мира для участия в первом в мире клиническом исследовании терапии врожденной глухоты на основе редактирования генов. Об этом сообщило 10 апреля шанхайское интернет-издание Shine.
Примерно двое из каждых 1000 детей рождаются с врожденной потерей слуха. Во всем мире насчитывается 26 миллионов человек с врожденной глухотой. Ежегодно в Китае около 30 000 детей рождаются глухими, причем 60 процентов случаев связаны с генетическими дефектами, которые серьезно влияют на их речь, когнитивные способности и интеллект.
Эффективных лекарств пока не существует. Основным методом является кохлеарная имплантация, которая имеет много недостатков, таких как ограниченное понимание речи людьми в шумной обстановке и плохое восприятие музыки.
«С развитием биомедицины генная терапия считается одним из наиболее перспективных методов лечения наследственной глухоты. Существует несколько стратегий, в том числе введение здоровых генов во внутреннее ухо глухих людей для замены их больных генов.
Однако со временем эффект такой терапии может ослабнуть, и пациентам может потребоваться повторная инъекция, чтобы восстановить слух. Редактирование генов — это новый подход к наследственным заболеваниям, который позволяет точно редактировать патогенные гены и радикально излечивать заболевания в геноме», — приводит Shine пояснения доктора Ву Хао, разработчика терапии для лечения потери слуха, вызванной мутацией гена OTOF.
Команда Ву успешно разработала генную терапию, направленную на мутацию OTOF Q829X, с помощью редактора, основанного на одной вирусной доставляющей РНК. Исследование было опубликовано в ведущем журнале Molecular Therapy.
В настоящее время врачи набирают детей с глухотой, связанной с мутацией OTOF Q829X, для участия в испытаниях. «Мы твердо уверены, что после лечения у них восстановится естественный слух», — убежден Ву.
