В России испытают препараты для лечения редких заболеваний
Уникальные лекарственные препараты для лечения орфанных (редких) заболеваний, разработанные владимирской фармацевтической компанией «Генериум», пройдут клинические испытания, 7 февраля сообщает пресс-служба департамента здравоохранения Владобладминистрации.
Оригинальные разработки фармацевтов компании «Генериум», работающих в Петушинском районе Владимирской области, предназначены для лечения тяжелых генетических болезней — синдрома Хантера (мукополисахаридоза II типа) и наследственного ангионевротического отека.
У больного с синдромом Хантера из-за дефицита фермента в соединительных тканях организма происходит накопление крупных молекул сахаров, которые в здоровом организме расщепляются под действием этого фермента. Дефицит фермента нарушает нормальную работу органов, в которых накапливаются сахара. Без лечения больной умирает в 30–40 лет.
В настоящее время существуют препараты, позволяющие восполнять дефицит фермента во всем организме за исключением мозга. Эти лекарственные средства спасают жизнь человеку, но у него будут нарушены когнитивные и неврологические функции.
Наследственный ангионевротический отек характеризуется тем, что у больного возникают неконтролируемые внутренние реакции в крови, приводящие к отекам различных частей организма, при этом отек гортани может привести к удушью и даже смерти.
Существующие на данный момент препараты изготавливаются из плазмы крови доноров или из молока кроликов. Препараты импортные и очень дорогие.
Фармакологи из «Генериума» создали препарат, способный достигать нейронов головного мозга, а также доставляться в другие органы тела человека с синдромом Хантера. Это позволит больным детям не отставать в умственном развитии и всем больным вести более полноценную жизнь.
При изготовлении препарата для лечения наследственного ангионевротического отека разработки владимирских ученых впервые в мире используются клетки млекопитающих, что сделает его производство гораздо более дешевым.
Клинические испытания новых лекарственных средств потребуют не менее двух лет, сообщил Дмитрий Кудлай, генеральный директор «Генериума».
Врио первого заместителя губернатора Владимирской области Максим Брусенцов рассказал о планах по промышленному производству данных лекарств. Предполагаемый объем вложений — 1,188 млрд рублей.
Для привлечения инвесторов область предоставит налоговые льготы — на 5% будут снижены налоговые ставки налога на прибыль, отчисления которого идут в бюджет области.
Ранее ИА Красная Весна сообщало, что в конце 2019 года президент Владимир Путин подписал закон, расшивший список редких (орфанных) заболеваний, лечение которых должно финансироваться из федерального бюджета.
