Найден подход к лечению тяжелого нейродегенеративного заболевания

Ключ к лечению хореи Гентингтона (Хантингтона) нашли ученые из Франции, сообщается 20 октября в пресс-релизе Национального института здоровья и медицинских исследований Франции (INSERM) со ссылкой на научное издание Science.

Болезнь Гентингтона — редкое наследственное генетическое заболевание центральной нервной системы, проявляющееся прогрессирующим ухудшением психических, когнитивных и двигательных нарушений. Это связано с мутацией гена, кодирующего белок под названием «хантингтин». Симптомы болезни Хантингтона обычно появляются в возрасте от 30 до 50 лет, но исследования показали, что болезнь влияет на развитие мозга, начиная с эмбриональной стадии развития организма.

Команда Сандрин Гумберт из Гренобльского института неврологии (INSERM и университет Гренобль-Альпы) вела эксперименты на мышиной модели болезни Гентингтона. На мышиной модели было прослежено, как создаются нейронные цепочки, а также как меняется когнитивное и сенсомоторное поведение у животных с симптомами болезни.

Исследователи наблюдали различные изменения у мышей с генетическим дефектом, вызывающим хорею Гентингтона. Было показано, что пирамидальные нейроны их коры головного мозга демонстрировали дефекты морфологической и синаптической передачи, связанные с поведенческими изменениями. Однако через 21 день жизни такие мыши восстановили физиологию и морфологию, по-видимому, сходные со здоровыми мышами.

«Эти наблюдения свидетельствуют о раннем изменении возбуждения пирамидных нейронов при болезни Хантингтона, — сказала Гумберт, — но этот временный недостаток исправляется в течение первого месяца жизни». Однако эти компенсации будут работать только на время, так как от 4 до 5 недель у указанных мышей появляются определенные признаки болезни.

Затем ученые выдвинули гипотезу, что восстановление преходящих дефектов, наблюдаемых в течение первой недели жизни, может повлиять на начало заболевания во взрослом возрасте. Чтобы проверить это предположение, они использовали терапевтическую молекулу из класса ампакинов, CX516, которая, как известно, облегчает нервную передачу.

Это неонатальное лечение восстанавливало активность нейронов, а также когнитивные и сенсомоторные способности мышей с симптомами Хантингтона и, прежде всего, предотвращало развитие у них характерных признаков заболевания во взрослом возрасте.

«Эта работа показывает ранние изменения в передаче нервных импульсов и в морфологии нейронов в коре головного мозга при болезни Гентингтона, связанные с изменениями в когнитивном и двигательном поведении, — объяснила Гумберт. — _Противодействие этим временным дефицитам путем лечения ампакином в течение первой постнатальной недели оказывает долгосрочное положительное воздействие на мышей, поскольку у взрослых болезнь не развивается».

Полученные на животных результаты, по словам ученых, говорят в пользу раннего лечения людей, несущих ген болезни Хантингтона, что может изменить эволюцию болезни во взрослом возрасте.