Ученые создают первое лекарство на основе CRISPR
Специалисты по CRISPR придумали первое лекарство на его основе для лечения инфекций, 9 мая сообщает научный журнал Nature Biotechnology.
Возможность изменять фрагменты ДНК всегда была святым Граалем биотехнологии и медицины. CRISPR позволяет делать это с невиданной ранее скоростью и эффективностью. Например, биологи раньше работали на пишущей машинке, а благодаря CRISPR в одночасье стали работать на компьютере. Не зря открытие этого метода в 2020 году удостоилось Нобелевской премии по химии.
Многие люди сталкивались с инфекциями, вызванными кишечной палочкой. Однако для некоторых пациентов, например, больных раком крови, существует риск того, что бактерии попадут в кровоток. В этих случаях инфекция кишечной палочки слишком часто приводит к летальному исходу. Смертность составляет 15-20%.
Преобладающим средством лечения таких инфекций является использование антибиотиков, которые оказывают пагубное воздействие на микрофлору пациента, а микрофлора оказывается, играет ключевую роль в нашем физическом и эмоциональном благополучии. Кроме того, растущие проблемы с устойчивостью к антибиотикам делают такие методы лечения менее эффективными при лечении инфекций.
Международная группа ученых разработала первый прототип лекарства на основе CRISPR для препарата, который воздействует непосредственно на кишечную палочку и оставляет остальную микрофлору нетронутой.
Благодаря широкому использованию синтетической биологии команда разработала четыре бактериальных вируса, которые используют технологию CRISPR для точного уничтожения нежелательных бактерий.
«Мы считаем, что препарат узкого спектра действия с такими свойствами может быть очень полезен для больных раком, среди прочих, которые часто болеют серьезными инфекциями, трудно поддающимися лечению современными антибиотиками», — говорит Мортен Отто Александр Соммер, профессор DTU Biosustain, Co. — основатель SNIPR Biome и ведущий автор статьи.
Работа проводилась в сотрудничестве с JAFRAL (Словения), JMI Laboratories (США) и Отделом инфекционных заболеваний Weill Cornell Medicine (США).
Команда, базирующаяся в основном в SNIPR Biome, проверила библиотеку из 162 встречающихся в природе фагов (вирусов, убивающих определенные бактерии). Они обнаружили, что восемь из этих фагов показали многообещающие результаты в борьбе с кишечной палочкой. Затем они сконструировали фаги путем редактирования генов, чтобы улучшить их способность нацеливаться на кишечную палочку.
Коктейль из четырех таких фагов, который они назвали SNIPR001, очень эффективно нацеливался на бактерии в биопленках (препараты культуры клеток) и уменьшал количество кишечной палочки так, что это превосходило количество встречающихся в природе фагов. Кроме того, они показали, что коктейль фагов хорошо переносился в кишечнике мышей и свиней, при этом уменьшая появление кишечной палочки. SNIPR001 в настоящее время находится в стадии клинической разработки и получил статус Fast-Track (ускоренное рассмотрение) Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.