Биологи из США скорректировали ген, вызывающий болезнь сердца

Испытания возможностей ABE-геномных редакторов показали свою высокую эффективность в борьбе с опасными заболеваниями, работа группы молекулярных биологов из США опубликована 13 февраля в журнале Nature Medicine.

«Генная терапия успешно подавляет аномалии в жизнедеятельности клеток человеческой сердечной мышцы», — говорится в статье. Речь идет о генной терапии гипертрофической кардиомиопатии.

Это заболевание вызвано «ошибкой» в генетическом коде, которая приводит к утолщению стенки левого желудочка сердца и сбоям в работе сердца. Болезнь выявляется у двух пациентов из среднестатистической выборки в тысячу человек.

Опыты с новой технологией проходили на мышах с человеческой версией гена MYH7 и на клеточных культурах человеческого сердца. Особенностью работы ABE-геномных редакторов является преобразование нуклеотидов в цепочке молекулы ДНК без ее разрезания.

Нормализация деятельности генетически «пролеченных» клеток наблюдалась в 27-37% случаях терапии, что является очень хорошим результатом. «Неправильный» нуклеотид гуанин (Г) в результате воздействия превращается в желательный аденин (А).

Напомним, практика вмешательства в генетический код человека с каждым годом становятся все более развитой, и, соответственно, признанной. Между тем риски и гуманитарные последствия такого «редактирования», по мнению ряда экспертов, являются весьма нежелательными.