Впервые ввели вирус CRISPR-Cas9 пациенту для лечения генетической болезни
Впервые врачи решились ввести систему CRISPR-Cas9 пациенту для лечения генетического заболевания. Статья опубликована 5 марта в журнале Nature.
Для исправления вредоносной мутации в гене CEP290, вызывающей болезнь Амавроз Лебера 10 типа (Leber congenital amaurosis 10) и приводящей к слепоте, в глаз пациента была введена система CRISPR-Cas9. Просто вставить конструкцию с нормально работающим геном у ведущих проект компаний не получалось, потому что ген СЕР 290 имеет большой размер и не помещается в вирусные системы переноса генетического материала.
Разработку метода лечения выполнили международные компании Allergan и Editas Medicine. Сама операция была произведена в Орегонском медицинском центре. Созданный ими проект BRILLIANCE проходит половинную фазу клинических испытаний. Запланировано провести около 18 подобных операций. Появление какого-нибудь заметного результата можно ожидать не раньше чем через месяц.
В коммюнике подчеркивается, что это первый случай, когда для лечения генетического заболевания вирусные частицы, несущие систему геномного редактирования CRISPR-Cas9, вводили прямо в организм пациента. Ранее сообщалось, что из организма пациента, больного раком, брались иммунные Т- клетки, модифицировались, проверялись и вновь возвращались пациенту.
Напомним, в конце 2018 года китайский ученый Цзянькуя Хэ заявил о рождении двух девочек, у которых был генно-инженерно удален ген CCR5 для того, чтобы сделать их невосприимчивыми к ВИЧ-инфекции. Позже он был осужден за генетические эксперименты над людьми. Ведь его пациентки способны передать искусственные мутации своим детям.
При внесении же вирусных частиц в камеру глаза риск заразить этим вирусом весь организм, очевидно, представляется авторам метода минимальным, так как вирусные частицы, используемые для доставки системы CRISPR-Cas9 в клетку, размножаться не способны.
