В США одобрили самое дорогое лекарство в мире за $2,8 миллиона
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило генную терапию Bluebird bio (BLUE.O) для пациентов с редким заболеванием, производитель лекарств оценил ее в рекордные 2,8 миллиона долларов, 18 августа сообщает агенство Reuters.
Генная терапия Bluebird bio показана пациентам с редким заболеванием — бета-талассемией, требующим регулярных переливаний крови. Это генетическое заболевание, при котором присходит снижение или отсутствует синтез бета-цепей гемоглобина, что приводит к различным исходам, начиная от тяжелой анемии и заканчивая клинической бессимптомностью. Глобальная ежегодная заболеваемость оценивается в один случай на 100 000 человек.
Таких больных в США насчитывается до 1500 человек, которые нуждаются в переливании крови каждые две-пять недель.
По словам аналитиков, терапия под торговой маркой Zynteglo, как ожидается, столкнется с некоторым сопротивлением со стороны страховых компаний из-за ее высокой цены.
Генная терапия обычно имеет высокую цену, поскольку она часто является лечебной и сталкивается с препятствиями при получении страхового покрытия.
Bluebird представила Zynteglo как потенциальное одноразовое средство, которое может устранить необходимость в переливании крови, что приведет к экономии для пациентов в долгосрочной перспективе.
Средняя стоимость переливаний в течение жизни может составлять 6,4 миллиона долларов, сообщил агентству Reuters главный операционный директор Том Клима.
FDA предупредило о потенциальном риске рака крови при лечении, но отметило, что в исследованиях таких случаев не было.
Bluebird рассчитывает начать лечение пациентов в четвертом квартале. Однако в 2022 году от терапии не ожидается никаких доходов, поскольку цикл лечения займет в среднем от 70 до 90 дней от первоначального сбора клеток до окончательного переливания.
