Для лечения болезней крови ученые внедрили CRISPR/Cas9 с помощью наночастиц

Наночастицы для «заброски» в клетки человека геномного редактора CRISPR/Cas9 в целях лечения серповидноклеточной анемии создали китайские и американские ученые, результаты работы 23 октября опубликованы в журнале Science Advances.

«Результаты нашей работы показали, что наночастицы можно использовать для доставки CRISPR/Cas9 в стволовые клетки крови, которые достаточно сложно заражать при помощи вирусов, традиционно применяемых для этих целей», — заявили исследователи под руководством профессора Калифорнийского университета Дональда Кона.

Сообщается, что обычно для доставки геномного редактора используются специальные вирусы, из которых изъято опасное содержание. Ученые создали пористые полимерные наночастицы, которые, попадая в клетки, разлагаются и выпускают наружу CRISPR/Cas9 и копии гена HBB, отвечающего за синтез гемоглобина.

В ходе экспериментов наночастицы запустили в клетки крови, взятые у больных серповидноклеточной анемией. В результате удалось отредактировать геном у 21% клеток.

Далее отредактированные клетки крови были введены подопытным мышам. По итогам эксперимента клетки сохранили копии гена HBB, аномалий не зафиксировано.

По мнению ученых, результаты эксперимента открывают дорогу для лечения как серповидноклеточной анемии, так и других болезней крови, связанных с мутацией гена HBB.

По данным Всемирной организации здравоохранения, в мире от серповидноклеточной анемии и других болезней крови, вызванных мутацией в генах HBB, страдает 420 млн человек.

Напомним, в 2020 году Нобелевская премия по химии была вручена Эммануэль Шарпантье и Дженнифер Дудна за разработку технологии редактирования генома CRISPR/Cas9.

Читайте также: Нобелевская премия по химии присуждена за редактирование генома