Найден перспективный метод для лечения тяжелых наследственных заболеваний

Тяжелое наследственное заболевание муковисцидоз можно успешно лечить с помощью метода «редактирование базы CRISPR» (CRISPR base-editing), 20 февраля сообщает научный журнал Cell Stem Cell.

Ученые испробовали новый метод на биоматериале из стволовых клеток 664 больных муковисцидозом. Метод показал эффективность в 20% случаев. В отличие от популярной технологии редактирования генома CRISPR/Cas9, редактирование базы CRISPR является безопасным способом, так как не разрезает и не повреждает клетку.

Разрезание клетки с последующим слиянием ее с изготовленным в лаборатории фрагментом нормальной ДНК часто приводит к непредсказуемым последствиям, так как в лабораторном материале присутствуют примеси. Метод редактирования базы не создает разрез, но позволяет обнаружить мутацию и доставить лечебный фермент внутрь клетки.

Такие заболевания, как муковисцидоз, поражают сразу много органов. В таких случаях разрезание клеток вызвало бы много побочных эффектов, а метод редактирования базы свободен от этого недостатка. Ученым еще предстоит найти надежный способ доставки фермента внутрь поврежденных клеток.