Английские ученые нашли способ спасти зрение от наследственных заболеваний

Метод лечения пигментного ретинита (группы наследственных дегенеративных заболеваний глаз, от которых не существует лекарств — примечание) разработали английские ученые из Тринити-колледжа Дублина и Университетского колледжа Лондона, 11 июня сообщает Medical Xpress о публикации в Stem Cell Rewievs and Reports.

Пигментный ретинит — это группа редких генетических заболеваний, которые сопровождаются разрушением клеток в сетчатке. От этих наследственных заболеваний, которые нередко приводят к полной слепоте, страдают тысячи людей по всему миру.

Исследователи из Великобритании объединили свои знаний в области генетики, вирусологии и офтальмологии для разработки нового подхода к лечению наследственных заболеваний глаз, которые считались неизлечимыми.

Ученым известно, что к пигментному ретиниту приводит мутация в гене RP2, который отвечает за создание белка, необходимого клеткам глаза для нормального зрения. Используя методы генной терапии, английские исследователи создали модифицированный невредный вирус, задача которого доставить в клетки сетчатки нормально функционирующую копию гена RP2.

Для того, чтобы проверить, как сработает вирус, ученые вырастили в лаборатории «мини-сетчатки» из стволовых клеток, содержащих дефектную версию гена. «Мини-сетчатки» имитировали заболевание пигментного ретинита у реальных людей.

Эксперимент показал, что сконструированный исследователями вирус проник в клетки «мини-сетчатки» и скопировал в них неповрежденный ген RP2. После этого клетки начали нормально работать, создавая необходимый для полноценного зрения белок.

Отметим, лечение наследственных заболеваний глаз методом генной терапии опробовано пока только в лабораторных условиях. Неизвестно, сколько времени займет доработка метода и проведение клинических испытаний.