Лекарство на основе технологии редактирования генов CRISPR одобрили в США

Препарат Casgevy, основанный на системе редактирования генома CRISPR был одобрен в США. Об этом говорится в сообщении Американского управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) 9 декабря, сообщает пресс-служба организации.

Препарат будет применяться для лечения людей старше 12 лет с серповидноклеточной анемией. В США от данной патологии наследственного типа страдают около 100 тыс. человек.

При серповидноклеточной анемии гемоглобин эритроцитов крови мутирует, в результате чего красные кровяные тельца приобретают форму полумесяца или серпа. В таком виде эритроциты ограничивают кровоток в кровеносных сосудах и снижают доставку кислорода к тканям организма, что приводит к приступам сильной боли и повреждению органов. В результате это может привести к инвалидности или ранней смерти пациента.

Генетические ножницы CRISPR, позволяют точно редактировать (вырезать, вставлять) нужные кусочки в ДНК. Стволовые клетки крови с измененным по технологии CRISPR геномом пересаживаются пациенту, где они размещаются и размножаются в костном мозге, увеличивая выработку фетального гемоглобина, который облегчает доставку кислорода.

Напомним, что подобный препарат впервые одобрила Великобритания, США стали следующими. Применение технологии редактирования геномов CRISPR сначала было применено для бактерий для увеличения сохранности йогуртовых продуктов, а затем распространилось на сельское хозяйство и животноводство для улучшения устойчивости растений к болезням, а так же для выведения новых пород мясных и молочных животных.

Ранее сообщалось, что генноизмененная свинина была включена в состав сосисок по-немецки. Свинина была получена учеными из Университета штата Вашингтон, которые использовали технологию CRISPR для улучшения генетических признаков домашнего скота.