В России дети с редким генетическим заболеванием АДА-ТКИН получили лекарство
Два ребенка с очень редким заболеванием АДА-ТКИН, без лечения приводящем к смерти, получили препарат «Элапегадемаза» в НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Минздрава России, сообщает 11 сентября пресс-служба центра.
Уточняется, что дорогостоящий препарат был закуплен фондом «Круг добра».
«Два пациента НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева… стали первыми в России, кто начал получать… препарат Элапегадемаза, не зарегистрированный в России», — говорится в сообщении.
Уточняется, что частота заболевания 1 на 500 тыс новорожденных детей. Недостаток фермента АДА приводит к практически полному отсутствию иммунитета.
