Ученые получили уменьшенную версию CRISPR-Cas, способную проникать в клетки
Мини-систему CRISPR, которая способна проникать в клетки, разработали в Стэнфордском университете, 3 сентября сообщает журнал Molecular Cell.
В используемых в настоящее время системах CRISPR задействованы белки Cas9 и Cas12a. Они состоят примерно из 1000-1500 аминокислот. Эти белки слишком велики и, следовательно, слишком сложны для доставки в клетки, ткани или живые организмы. Ученые из Стэнфордского университета разработали систему под названием CasMINI, белок в которой содержит 529 аминокислот.
Эксперименты подтвердили, что CasMINI может удалять, активировать и редактировать генетический код точно так же, как его более крупные аналоги. Меньший размер CasMINI означает, что его гораздо легче доставлять в клетки человека и это делает его потенциальным инструментом для лечения различных заболеваний, включая заболевания глаз, дегенерацию органов и генетические заболевания в целом.
В дополнение к белковой модификации исследователи также разработали РНК, которая направляет белок Cas к его целевой ДНК. Модификации обоих компонентов имели решающее значение для обеспечения работы системы CasMINI в клетках человека.
Ученые проверили способность CasMINI удалять и редактировать гены в лабораторных клетках человека, включая гены, связанные с ВИЧ-инфекцией, противоопухолевым иммунным ответом и анемией.
